Ce travail a été réalisé à partir d’une initiative de l’UNAPECLE1. Les demandes des familles ont
été synthétisées à partir de l’enquête qu’elle a organisée pendant plusieurs mois sur les recherches
innovantes en pédiatrie.


Les recherches innovantes en pédiatrie comprennent notamment les thérapies géniques, les
immunomodulateurs empruntant des voies métaboliques spécifiques, les traitements par cellules
chimériques (Car T cells) et les recherches issues des études in silico. Elles concernent de nombreuses
pathologies, souvent des maladies rares. L’onco-pédiatrie, les maladies neuro-dégénératives et les
maladies auto-immunes en sont les cibles actuellement les plus fréquentes.
➢ Enjeux concernant l’information : Protocole justifié par des mécanismes d’action difficilement
compréhensibles par le grand public, vocabulaire inconnu, manque de repères usuels.
➢ Enjeux concernant les contraintes liées à la participation : Durée importante de séjour dans un
centre référent souvent éloigné du domicile, entraînant une souffrance liée à la séparation de la famille,
des copains, de l’école. Les contraintes sont importantes pour les parents : absence professionnelle,
perte de salaire, problèmes de garde de la fratrie, problèmes financiers liés à l’avance des frais de
transports et d’hébergement prolongé.
➢ Enjeux liés à l’inclusion dans l’étude : A la suite de visites de pré-screening souvent longues et
contraignantes, l’enfant n’est parfois pas inclus dans la recherche. Les familles en conçoivent une grande
incompréhension et une grande colère.

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